5月1日，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号）正式施行。这是中国首部全面规范细胞治疗、基因治疗等前沿医学技术的行政法规。对产业界而言，新规的意义不在于“放开”，而在于“划线”——画出跑道，也画出边界。
广州开发区、黄埔区——位列全国生物医药产业第一梯队，集聚超4800家生物医药企业，其中细胞与基因治疗企业154家，7家三甲医院。当818号令将临床研究的法定门槛锚定在“三甲医院”，这个区域的牌面已然不同。
拥有资源是一回事，能否将资源编织成生态是另一回事。新规施行前后，南都记者走访了这里的医院、企业、公共服务平台和科研转化中心，试图观察：这个生物医药重镇正在经历怎样的自我调适。
“宽进严出”的变革实验
“宽进、严出、强监管”，广州医科大学附属第五医院副院长秦大江用七个字，拆解818号令的核心原则。
所谓“宽进”，是对比过去十余年的“双备案”制度。此前，干细胞临床研究机构和项目须通过国家卫生健康委与国家药监局的严格审查，据相关统计，截至今年1月，全国通过备案的机构仅160余家。
新规将门槛调整为基础条件：三甲医院，具备相应资质——业内普遍理解为至少拥有GCP药物临床试验资质，有相关研究经验的优先。“宽进”意在鼓励，尤其是针对临床上无药可治的罕见病、疑难病症，鼓励机构用基因治疗、细胞治疗做探索性研究。
但鼓励不等于放任。临床研究须按GCP标准向国家卫生健康委备案，数据保存30年，涉及子代的永久保存。伦理或风险较高的项目会被要求停止或修改。
“严出”指向另一头：临床研究完成后，申请转化应用收费审批。据专家解读，国家卫生健康委受理后5-15个工作日，接下来是专业机构长达200天左右的评估。“还没有第一例获批的，”秦大江说，“大家都在往前推。”
这条路的意义在于，818号令赋予了细胞与基因治疗一条“技术转化”的新通道，与传统的药品注册路径并行。过去，不走药品申报的技术只能止步于临床研究，能否收费、如何收费皆是未知。如今路径清晰：完成高质量临床研究、数据支持安全有效，即可申请按医疗技术收费。
“对企业积极性是极大的鼓励。”秦大江随即提醒：企业得从一开始就想清楚——选准适应症，设计好方案，评估临床研究完成后究竟能否转化。“‘宽进’后面是‘严出’，你不能做着做着发现走不通了。”
中小企业的“敲门砖”
818号令之下，三甲医院成为稀缺资源。头部企业对接到三甲并非难事，中小企业却常常敲门无路。
4月10日，广州开发区生物医学新技术临床研究及转化应用一站式服务中心挂牌成立。这是广东首家由区县卫生行政部门主导设立的生物医学新技术公共服务平台，设在广州开发区医院——它的前身是1997年由中国医药生物技术协会参与创建的南方生物诊疗中心，是国内最早涉足细胞治疗临床研究的机构之一。
广州开发区医院副院长苏敏介绍，中心已组建26人的专家委员会，覆盖免疫细胞治疗、统计学、伦理学、质控等领域，成员来自中山大学肿瘤防治中心、中山三院等头部机构。核心功能有三项：政策咨询、备案与转化指导、资源对接。
这样的“超级中介”，对中小企业而言，恰恰是渴求已久的。“不少中小企业对临床前研究没有完整概念，也不熟悉备案程序。”苏敏说，中心挂牌后，电话不断，大多是中小企业打来的，手里有技术却不知往哪走。中心会帮企业完善方案、准备材料，组织专家模拟学术和伦理审查。“只要项目优质、合规，我们就优先推荐给区内三甲医院。”
苏敏坦言，开发区医院本身不是三甲，818号令实施后已无法独立开展临床研究，所以“两条腿走路”：一方面将自身打造成连接平台，整合区内GMP、GLP等资源，为企业对接三甲医院；另一方面争创三甲，为未来承接项目铺路。
“流水线”造不出“活药”
一站式服务中心解决“与谁对接”，更深处的症结在于“如何协作”。
赛隽生物总经理颜孙兴说了一句让不少同行认同的话：“细胞治疗产品与传统药物的开发逻辑截然不同。”他解释，传统化学药开发是典型的“流水线”：大学做基础研究，企业做产业转化，医院做临床验证，各方交接棒即可。但细胞治疗是“活的药物”，很多关键发现来自一期临床——医生观察到的给药时机、疗效指标、工艺问题，需要反哺给科研端，企业再据此调整工艺。各环节如果分头做事，中间断裂的风险就很大。
4月28日，黄埔区启动了“细胞与基因治疗产业创新联合体”，由广州开发区管委会、广州市卫生健康委联合中山三院共同发起，整合“医、教、研、产、投”五方力量。牵头的中山三院院长戎利民比喻：“把产业链上的每一个环节串联起来”——临床上解决不了的问题要让企业知道，企业研发的进展要直接回应医院需求。
联合体有硬件做支撑。中山三院已建成广东省干（体）细胞全生命周期数据管理平台，覆盖从细胞生产到临床应用的全流程。企业进入平台后，所有临床数据自动成为未来申报的依据。
签约环节可见具体走向：广州健康产投等三家投资方与14家企业签署意向；特赛免疫与中山大学肿瘤防治中心、赛隽生物与中山三院等多组医企合作落地。不过颜孙兴也提醒：“机制有了，信任感和专业性能否发挥到位，才决定项目能不能落地。”
重新盘算“两条路”
当合规标准清晰化，产业链上下游都在重新打量自己的位置。
利德健康科技是一家AI生命科学仪器和生物制造装备企业，为细胞治疗提供模块化生产设备和系统化解决方案。公司细胞与基因治疗应用专家张悦用“手工作坊时代”形容过去——许多细胞制备靠手工操作，批次间差异大，数据追溯无从谈起。新规实施后，GMP合规和数据完整性成为硬门槛。
在研发早期，利德健康的全自动设备就按GMP规范设计：全封闭管路避免污染，传感器实时记录工艺参数且不可篡改。“监管临检时，一键导出加密电子报告就能还原全过程。”张悦说。公司已与华西医院等十余家三甲医院及金斯瑞等头部药企建立合作，并与赛默飞、瑞孚迪签署战略合作协议，推动AI生命科学仪器的本土化与国际化。
自动化的另一重价值是降成本。张悦算过，通过国产替代和模块化设计，设备可帮助药企将厂房和人力成本降低50%以上。818号令落地后，公司细胞治疗业务占比从30%调高至60%-70%。“合规升级释放的需求比预想的更大。”
上游设备在适配新规，中游的研发药企则在重新盘算管线策略。
惠正奇医药是广州国际生物岛上的一家mRNA创新药企，创始人回爱民曾在复星医药担任全球研发总裁，主导了全球首个mRNA新冠疫苗在大中华地区的研发和上市。2023年，他南下广州，一头扎进mRNA肿瘤治疗疫苗的研发。
“对于小分子或抗体药，AI可能是加速研发的‘可选项’；但在mRNA和个体化肿瘤疫苗领域，面对庞大的基因数据，人工筛选如同大海捞针，AI是‘必选项’。”回爱民说。公司已搭建AI主导的五大技术平台，覆盖从抗原优化、LNP递送到GMP生产的全链条，90%的员工是研发人员。
818号令让回爱民看到新可能，但他更关注数据互认——基于新条例产生的国内临床数据，如果能与海外申报互为参考，中国创新药的“出海”进程将大为提速。“国内数据起码可以作为参考写进海外IND或上市文件中，这对做全球布局的企业是实实在在的利好。”
填平科研转化“死亡谷”
高校是创新源头，但从实验室到产业之间横亘着一道“死亡谷”。
全国高校区域技术转移转化中心（粤港澳大湾区）生物医药分中心落地广州国际生物岛已近一年。平台负责人谢林清介绍，分中心从851个征集项目中遴选出33个入驻，细胞治疗占比超70%，其余为基因治疗和AI+制药。首批将入驻的12个重点项目，最高获资助500万元。
谢林清认为，科学家掌握技术，却缺乏产业化经验和中试平台资源。分中心要做的就是填补这个缺口——提供从概念验证到GMP生产的全链条平台。“我们的原则是以终为始，”他说，“平台由广药集团这类链主企业牵头建设，从产业角度倒推合规要求，不是从论文角度往前推。”
为降低转化门槛，分中心引入省、市、区和链主企业的多元化耐心资本，对入驻项目按成本价收费。“818号令给那些难走药品路径的技术提供了一条出路，但并没有降低临床前安全性研究的要求。”他预计，今年底将有一批抗肿瘤和罕见病药物完成概念验证，2027年上半年有望进入临床阶段。
国际医疗的切口
国际医疗是黄埔正在布局的另一条赛道。
皇家丽肿瘤医院是一家经JCI认证的三级肿瘤专科医院，已服务33个国家的患者。医院国际医疗首席顾问李定纲在北京做了20多年国际医疗，接触过50多个国家的外籍患者，如今将工作重心移至黄埔。
他发现一个趋势：在基因治疗、细胞治疗和免疫治疗领域，中国已具备与美国竞争的能力，“很多发展中国家和‘一带一路’共建国家的病人愿意来中国接受这类治疗”。818号令后，临床研究被限定在三甲医院，非三甲机构被拦在门外。但李定纲认为，如果私立医院能与三甲医院形成合规的医疗联盟，空间仍然不小。
中山大学附属第六医院也在这条路上探路。该院已积累十余年国际化诊疗经验，2025年港澳台及外籍患者就诊超1.1万人次，结直肠癌手术量约8600例，全球第一。今年2月，知识城院区国际医疗部揭牌，开通了远程会诊和双向转诊，与多家国际保险公司建立直付合作。关于细胞与基因治疗，院长助理骆衍新出言审慎：“我们已关注到这些技术在实体瘤中的潜力，但真正进入临床，还需严格按照条例细则落实。”
来恩生物则是另一类参与者。这家源自新加坡的TCR-T细胞疗法企业，核心产品在肝癌一期临床中将中位生存期提升至标准疗法的2-3倍，已获美国FDA批准进入国际多中心二期临床，同时在中国获批开展1/2期临床试验。
818号令给了来恩生物新选项。首席执行官彭晓明说，过去细胞治疗只有做药一条路，现在自体细胞治疗可以走技术转化路径。“有些技术更适合818号令的路径，我们会选择性导入，让患者更早受益。” 他同时期待，药品路径产生的临床数据能被技术转化路径认可，避免企业重复投入。
彭晓明提醒，条例会带来集聚效应——三甲医院资源进一步稀缺。“这是一把双刃剑，企业必须靠技术壁垒和知识产权才能拿到合作门票。大浪淘沙，才刚开始。”
南都广州新闻部出品
采写：南都N视频记者 莫郅骅
摄影：南都N视频记者 梁炜培 通讯员 李剑锋
嘉汇优配提示：文章来自网络，不代表本站观点。
